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臨床研究發現:干細胞有望治療肌營養不良癥
新聞來源:百草制藥     發表日期:2007/11/2
據最新一期《新科學家》雜志報道,意大利研究人員在一項研究中用干細胞使患肌營養不良癥的狗恢復了行走能力。研究人員希望這一方法未來能夠治療人類肌營養不良癥。

    假肥大型肌營養不良癥是由抗肌營養不良蛋白的基因變異造成的。這種蛋白能損害身體中的所有肌肉,包括骨骼肌、心肌和膈肌等。這種疾病多發于男孩中,通常會導致患者在30歲前死亡。

    此前,意大利圣拉斐爾科學研究所的研究人員曾發現,對用基因技術培育出的缺少抗肌營養不良蛋白的實驗鼠進行的實驗中,一種名為MESANGIOBLASTS的成體干細胞可以恢復抗肌營養不良蛋白的產生。但由于這些實驗鼠并沒有患肌營養不良癥,用干細胞治療這種疾病的療效無法測試。

    在本次實驗中,該所研究人員從抗肌營養不良蛋白基因變異的狗身上提取這種成體干細胞,用基因方法使干細胞具有正常的抗肌營養不良蛋白基因。然后再將干細胞重新注入狗的腿部動脈,同時將取自健康狗的成體干細胞移植到患肌營養不良癥的狗體內,并施加藥物抑制免疫排斥。

    結果顯示,在不斷給病狗注射取自健康狗的干細胞的過程中,5只病狗中有4只的肌肉功能得到恢復,恢復了行走能力。盡管這4只狗中又有2只舊病復發,但它們在實驗后都存活了1年以上。不僅在接受注射的病狗的腿部,這些干細胞還在包括橫膈膜在內的其他部位使肌體產生了抗肌營養不良蛋白。但是,病狗自身經基因技術改進的干細胞雖然能產生抗肌營養不良蛋白,但不能恢復肌肉功能。

    研究人員準備繼續利用生長因子做實驗,以激發患病狗自身細胞抵抗疾病。研究人員還希望使用同樣方法,用匹配的捐獻細胞進行人體試驗。

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